Het doel van het Loket Gentherapie is om de toestemmings- en vergunningverleningsprocedures voor klinisch gentherapie-onderzoek in Nederland te stroomlijnen en om de procedures voor de onderzoekers inzichtelijker te laten verlopen.

Het Loket gentherapie richt zich primair op professionals die klinisch gentherapie-onderzoek bij mensen willen gaan uitvoeren. Patiënten en geïnteresseerd publiek die meer informatie willen over gentherapie en/of deelname aan klinisch onderzoek kunnen terecht bij de Nederlandse Vereniging voor Gen- en Celtherapie (NVGCT) of de CCMO waar veel informatie over gentherapie en klinisch onderzoek te vinden is.

Betrokken instanties

Bij de beoordeling van een klinisch gentherapie-onderzoek bij mensen kunnen de volgende Nederlandse instanties betrokken zijn:

• De Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO)
• Het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) welke haar taken als bevoegde instantie voor gentherapieonderzoek gedelegeerd heeft aan het agentschap van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (aCBGagentschap van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen )
• Het Ministerie van Infrastuctuur en Waterstaat (IenW) en het Bureau Genetisch Gemodificeerde Organismen (BGGO) dat belast is met de afhandeling van vergunningaanvragen, daarbij geadviseerd door de Commissie Genetische Modificatie (COGEM)