Op deze pagina vindt u antwoorden op veelgestelde vragen met betrekking tot het Loket Gentherapie.

Algemeen

Ja, het is mogelijk om wijzigingen door te voeren nadat de vergunning is afgegeven. De wijzigingen in het klinische protocol moeten altijd ingediend worden bij de CCMOCentrale Commissie Mensgebonden Onderzoek Meer informatie.

Of de wijzigingen ook ingediend moeten worden bij het ministerie van IenW is afhankelijk van de vraag of het klinische protocol al dan niet onderdeel is van de IenW vergunningaanvraag. Als het klinische protocol deel uitmaakt van de IenW vergunningaanvraag, dan moeten veranderingen ook ingediend worden bij het ministerie van IenW. Als het klinische protocol geen deel uitmaakt van de IenW vergunningaanvraag zijn er drie procedures die gevolgd kunnen worden bij een wijziging in het klinische protocol.

1. Er zijn geen gevolgen voor de uitgevoerde milieurisicobeoordeling: veranderingen in het klinische protocol mogen worden doorgevoerd zonder dat dit bij het ministerie van IenW gemeld hoeft te worden. Echter, indien de veranderingen specifiek genoemd worden als zijnde een melding volgens Artikel 35 van de Regeling GGOGenetisch Gemodificeerd Organisme 2013, dan dient de meldingsprocedure van IenW gevolgd te worden. 
2. Er zijn geen significante gevolgen voor de uitgevoerde milieurisicobeoordeling: veranderingen in het klinische protocol moeten ook ingediend worden bij het ministerie van IenW. 
3. Er zijn wel significante gevolgen voor de uitgevoerde milieurisicobeoordeling: veranderingen in het klinische protocol moeten ook ingediend worden bij het ministerie van IenW. 

Als het ggoGenetisch Gemodificeerd Organisme door de EMAEuropean Medicines Agency en Europese Commissie is goedgekeurd voor markttoelating, dan is een vergunning voor het in de markttoelating specifiek omschreven gebruik niet meer nodig. Echter, als  in de klinische studie een ander type gebruik wordt onderzocht (bijvoorbeeld andere indicatie, andere dosis, ander patiëntengroep etc.) dan in de markttoelating is vastgelegd, dan is er alsnog een vergunning nodig voor de voorgenomen activiteiten.

Een sponsor kan geen aanvraag indienen voor deel A van het aanvraagformulier. Als aanvrager van een IenW vergunning kan uitsluitend de rechtspersoon optreden die eindverantwoordelijkheid draagt voor de te verrichten werkzaamheden. De aanvrager is in de meeste gevallen de Raad van Bestuur (directie) van het ziekenhuis (de instelling) waar de studie zal worden uitgevoerd. De rechtspersoon (juridisch verantwoordelijke) is dus een instelling of bedrijf en geen persoon. Degene die deel A van het aanvraagformulier ondertekent, is hiervoor bevoegd namens de rechtspersoon. 
Deel B van het aanvraagformulier wordt beoordeeld door de CCMOCentrale Commissie Mensgebonden Onderzoek en kan door de sponsor of anderen worden ondertekend en ingediend, mits gemachtigd door de sponsor.

Ja, het is mogelijk om de beoordeling van deel A van het aanvraagformulier al te starten voordat de volledige klinische studie aanvraag wordt voorgelegd aan de CCMOCentrale Commissie Mensgebonden Onderzoek en VWSMinisterie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport. De beoordeling van deel A en deel B van het aanvraagformulier zijn gescheiden procedures. Anderzijds kan ook de CCMO aanvraag (deel B) al worden ingediend voordat deel A van het aanvraagformulier is ingediend. Alvorens te starten met de werkzaamheden dienen alle procedures volledig te zijn afgerond en goedgekeurd. Meer informatie.

Ja, het is mogelijk dat buitenlandse patiënten deelnemen in een klinische studie in Nederland. De CCMOCentrale Commissie Mensgebonden Onderzoek als ethische commissie toetst bij medisch-wetenschappelijk onderzoek alle handelingen bij proefpersonen die plaatsvinden op Nederlands grondgebied, daarbij maakt de nationaliteit van de proefpersoon niet uit.

Vooroverleg

Het streven is om een vooroverleg binnen zes weken na aanvraag te laten plaatsvinden. Meer informatie.

Ongeveer 2 weken na het verzoek tot vooroverleg zal het Loket Gentherapie u een aantal data voorleggen waarop het vooroverleg zou kunnen plaatsvinden. In overleg met de onderzoeker wordt een datum vastgesteld. Eventuele voorkeursdata kunnen in overweging genomen worden. Meer informatie.

Ja, inbellen vanuit het buitenland is mogelijk. U dient dit tijdig aan te geven zodat apparatuur gereserveerd kan worden. U dient zelf te zorgen voor de organisatie van de ‘conference call’, zoals de inbelnummers en uitnodiging van de deelnemers die zullen inbellen. Meer informatie.

Deel A - Bioveiligheidsaspecten

Nee, wanneer één klinisch protocol uitgevoerd wordt in verschillende ziekenhuizen (verschillende rechtspersonen) is het noodzakelijk dat aan alle ziekenhuizen een afzonderlijke IenW vergunning wordt verleend. Dit kan alleen als elk ziekenhuis een aparte vergunningaanvraag indient. Wel kunnen deze vergunningaanvragen inhoudelijk identiek zijn met uitzondering van de locatieafhankelijke gegevens.

In de IenW vergunningaanvraag moet een termijn worden genoemd waarbinnen de handelingen worden verricht. Hiertoe kan een einddatum worden aangegeven. De gekozen einddatum zal in de beschikking worden opgenomen. Het is mogelijk een verlenging van de beschikking te verkrijgen, maar een eventuele verlengingsprocedure moet zijn afgerond voordat de einddatum van de beschikking verstreken is. In plaats van een einddatum kan ook een maximum aantal proefpersonen worden aangegeven. In dit geval valt de einddatum van de beschikking samen met de afronding van het onderzoek met de laatste proefpersoon.

Het komt regelmatig voor dat monsters die mogelijk GGOGenetisch Gemodificeerd Organisme materiaal bevatten (bijvoorbeeld bloed van patiënten) getest worden in een instelling die niet valt onder de verantwoordelijkheid van de rechtspersoon aan wie de IenW vergunning is verleend. In zo’n geval moet het instituut waar de monsters getest worden zelf een vergunning voor deze werkzaamheden aanvragen. Dit kan een vergunning zijn voor Ingeperkt Gebruik (IG).

Indien de monsters getest worden in een laboratorium in het buitenland dan valt dit niet onder de Nederlandse wetgeving en is voor het testen geen Nederlandse vergunning vereist. Voor afname en opslag van monsters en transport in Nederland geldt wel een vergunningsplicht.

Productie van studiemateriaal hoeft niet per definitie onderdeel uit te maken van de IenW vergunningaanvraag. Productie in Nederland kan ook in een Ingeperkt Gebruik (IG) procedure worden vergund (mits onder de juiste condities). Productie in het buitenland wordt niet in een Nederlandse vergunning opgenomen. Wel zijn productiekarakteristieken van belang bij de vergunningaanvraag voor de studie omdat dit inzicht geeft in de samenstelling en kwaliteit van het GGOGenetisch Gemodificeerd Organisme .

Behalve een vergunningaanvraag bij het ministerie van IenW moeten de voorgenomen werkzaamheden ook gemeld worden aan de andere lidstaten van de Europese Gemeenschap middels het hiervoor beschikbare SNIFSummary Notification Information Format (‘Summary Notification Information Format’) formulier. Meer informatie.

Indien uw aanvraag door IenW is vergund dient u een beschrijving van voorgenomen werkzaamheden (BVWbeschrijving van de voorgenomen werkzaamheden ) in te dienen. Meer informatie

Ja, indien in het aanvraagformulier verwezen wordt naar (wetenschappelijke) literatuur, dienen alle documenten waarnaar in de aanvraag wordt verwezen aan het dossier toegevoegd te worden. In het geval verwezen wordt naar vertrouwelijke informatie, zoals aanwezig kan zijn in het Investigational Medicinal Product Dossier (IMPDInvestigational Medicinal Product Dossier ) of het klinisch protocol, moet een publieke samenvatting worden geleverd of dienen de betreffende documenten openbaar gemaakt te worden. Zie hiervoor ook informatie over vertrouwelijkheid.

Een risicobeoordeling is het product van het schadelijk effect en de waarschijnlijkheid van het optreden hiervan. Het schadelijk effect kan omschreven worden als de effecten voor mens en milieu die ten gevolge van het gebruik van het ggoGenetisch Gemodificeerd Organisme op zouden kunnen treden, zogenaamd ‘hazard identification’. In de milieurisicobeoordeling dient vervolgens aangegeven te worden volgens welke scenario’s verspreiding van het ggo in het milieu kan plaatsvinden. Daarbij dient beredeneerd te worden hoe groot de kans is dat verspreiding daadwerkelijk plaatsvindt. Indien relevante gegevens beschikbaar zijn uit bijvoorbeeld biodistributiestudies en sheddingstudies, kunnen deze als onderbouwing gebruikt worden.

Mochten er geen gegevens voorhanden zijn die als onderbouwing kunnen dienen voor de milieurisicobeoordeling, dan kan een worst-case scenario voor de milieurisicobeoordeling gevolgd worden.

In een worst-case scenario wordt ervan uit gegaan dat het ggo zich in het milieu zal verspreiden en dat derden eraan blootgesteld worden.  Vervolgens kunt u ingaan op het mogelijke schadelijke effect dat in derden op kan treden als gevolg van het geschetste scenario. Meer informatie

Deel B - Patiëntgerelateerde aspecten

De CCMOCentrale Commissie Mensgebonden Onderzoek moet de stukken twee weken van tevoren in bezit hebben. De vergaderdata van de CCMO en de deadlines voor het indienen van stukken zijn te vinden op de website van de CCMO. Voor indiening van documenten bij Loket Gentherapie dienen drie werkdagen extra gerekend te worden i.v.m. doorzenden van de stukken naar de CCMO. Meer informatie.

Ja, u kunt de nieuwe versie van het protocol indienen tijdens de nog lopende CCMOCentrale Commissie Mensgebonden Onderzoek beoordeling. Graag duidelijk aangeven wat de nieuwe wijzigingen zijn. Het is mogelijk dat de beoordeling hierdoor iets langer zal duren, maar het is efficiënter dan te wachten op goedkeuring van de huidige beoordeling en daarna een amendement in te dienen.

Ministry of Health, Welfare and Sport (VWSMinisterie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport), 
c/o Medicines Evaluation Board (MEB) 
P.O. Box 8275 
3503 RG Utrecht 
the Netherlands

Central Committee on Research Involving Human Subjects 
PO Box 16302 
2500 BH The Hague 
the Netherlands